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正版新书]中国重型β地中海贫血患者疾病负担及诊疗现况横断面调
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第一章地中海贫血疾病简介和研究目的
一、地中海贫血疾病简介
(一)分类
(二)流行病学
(三)患者预期寿命和生存率.
(四)病理机制
(五)重型β地中海贫血的治疗策略。
二、研究目的
(一)主要目的
(二)次要目的
(三)探索性目的
第二章重型β地中海贫血患者疾病负担与临床现况调查
一、研究目的
二、研究方法
(一)研究对象
(二)入排标准
(三)样本量计算
(四)抽样方法
(五)调查方法
(六)统计分析
(七)质量控制方法
三、研究结果
(一)患者问卷填写及回收情况
(二)患者问卷调查基本信息
(三)患者治疗现况
(四)患者治疗中未被满足的需求
(五)患者疾病负担.
第三章医生视角下重型β地中海贫血患者的疾病负担与临床现况调查.
一、研究目的
二、研究方法
(一)研究对象
(二)入选标准
(三)样本量计算
(四)抽样方法
(五)调查方法
(六)统计分析
(七)质量控制方法
三、研究结果
(一)医生问卷填写及回收情况
(二)医生基本信息
(三)输血依赖型地中海贫血和重型β地中海贫血之间的关系及
医生对于两者关系的认知.
(四)医生视角下治疗中未被满足的需求
(五)医生视角下患者的疾病负担
第四章重型β地中海贫血临床专家深度访谈
一、研究目的
二、研究方法
(一)研究对象
(二)入选标准
(三)调查方法
三、访谈提纲
(一)治疗一线经验
(二)患者画像
(三)治疗方案
(四)基因治疗认知
(五)政策相关信息
(六)地中海贫血诊治未被满足的需求及治疗趋势
四、访谈结果
(一)医生情况
(二)地中海贫血一线接诊情况.
(三)患者画像
(四)常规治疗方案
(五)疾病分型
(六)基因治疗
第五章总结
一、重型β地中海贫血患者未被满足的需求和疾病负担.
(一)我国仍有一定数量重型β地贫患者亟须得到治疗
(二)治疗手段有限且面临挑战
(三)患者疾病负担、经济负担和社会负担沉重
二、重型β地中海贫血与输血依赖型地中海贫血的关系
(一)重型β地中海贫血属于输血依赖型地中海贫血.
(二)我国重型β地中海贫血患者满足国际上相关新药临床试验
对输血依赖型地中海贫血患者定义的条件.
(三)医生对输血依赖型地中海贫血和重型β地中海贫血关联的
认知不统一
三、医生对基因治疗的认知
第六章 政策建议.
一、完善地中海贫血输血网络
二、加强对低龄重型β地中海贫血患者的关注和治疗
三、推动国内对TDT的疾病分类和定义的统一
四、促进地中海贫血医药产业创新发展
参考文献
附录
一、PedsQL量表.
二、专家访谈记录.
中国重型β地贫患者疾病负担及诊疗现况横断面调查研究(以下简称本次调研)的目的是描述我国重型β地贫患者的疾病负担和未被满足的需求。本次调研以对重型β地贫患者(或其看护者)和具有地贫诊疗经验的医生进行抽样调查,以及对相关领域专家进行深度访谈的形式,从患者采取不同治疗策略的诊疗现状、疾病负担、生活质量、经济负担等角度进行分析,探究患者的诊疗现状、存在的问题和患者未被满足的需求,了解临床医生对于输血依赖型地贫的观念和认识,探索临床医生对于基因治疗的认知,为地贫的防控政策制订、临床诊疗的发展,以及地贫诊疗协作网络的建立、创新疗法的研发提供依据。
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