正版新书]中国药物经济学评价指南导读(2022)刘国恩978750922238

指南1导读 研究问题

1.1 研究背景

1.2 研究目的与问题

1.3 研究角度

1.4 目标人群

1.5 干预措施及对照选择

案例一 卡博替尼和凡德他尼治疗不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌的经济学评价

案例二 阿伐曲泊帕和鲁索曲泊帕治疗需手术的慢性肝病患者血小板减少症的成本-效果分析

指南2导读 研究设计

2.1 研究设计类型

2.2 研究假定

2.3 样本量

2.4 研究时限

案例一 基于PCT研究个体水平数据的 案例 案例二 基于回顾性研究个体水平数据的案例

指南3 导读 成 本

3.1 成本确认

3.2 成本测量

3.3 成本估值

案例一 基于人群的疾病成本研究 案例

案例二 替沙仑塞（Tisagenlecleucel）成本-效果分析中的成本计算

指南4导读 贴 现

案例一 对高血压合并2型糖尿病患者进行血压控制的成本-效果分析

指南5导读 健康产出

5.1 疗效或效果

5.2 效用

5.3 效益

案例一 托法替布治疗中国中重度类风湿性关节炎患者的成本-效用分析

案例二 基于离散选择实验法的急性髓细胞白血病效用值测量

指南6导读 评价方法

6.1 评价类型

6.2 增量分析

案例一 直接抗病毒药物治疗越南1型和6型慢性丙型肝炎的成本-效用分析

指南7导读 模型分析

7.1 模型问题的描述

7.2 模型类型的选择

7.3 模型结构构建

7.4 模型参数来源

7.5 模型假设

7.6 模型验证

7.7 模型透明度

7.8 模型本土化与模型改编

指南8导读 差异性和不确定性

8.1 差异性分析

8.2 不确定性分析的对象

8.3 敏感性分析的方法及结果展示

8.4 信息价值分析

案例一 塞利尼索、硼替佐米联合地塞米松三联方案（XVd）对比硼替佐米联合地塞米松方案（Vd）治疗多发性骨髓瘤的成本-效果分析

指南9导读 公平性

9.1 分析过程中的公平性

9.2 研究结果应用中的公平性

9.3 公平性的分析方法

案例一 考虑社会经济不平等分析的案例

案例二三种公平性分析方法的案例

指南10导读 外推性

10.1 外推过程中的问题

10.2 外推过程中常用的方法

案例一 基于模型的经济性评价的外推

案例二 基于净货币效益分析的外推

……

刘国恩，北京大学国家发展研究院长江学者特聘教授，北京大学全球健康发展研究院院长，国务院医改专家咨询委员会委员，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员

吴 晶， 天津大学药物科学与技术学院副院长，卫生事业与药事管理专业教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员，中国研究型医院学会药物经济学专业委员会副主任委员

谢 锋，加拿大麦克马斯特大学医学院临床流行病和生物统计系教授，麦克马斯特大学卫生经济和政策分析中心教授

孙 鑫，四川大学华西医院研究员，国家杰出青年科学基金获得者，中国循证医学中心主任，国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任

李洪超，中国药科大学国际医药商学院卫生经济学教研室主任、药物经济学评价研究中心副主任，江苏省药学会药物经济学专业委员会秘书长

官海静，首都医科大学附属天坛医院药学部药师，北京大学中国卫生经济研究中心高级研究学者，北京健康促进会医药经济与综合评价专委会副主任委员

★总书记指出，没有全民健康，就没有全面小康。人民健康是ZUI宝贵的财富。树立大卫生、大健康观念。每个人是自己健康第一责任人。以治病为中心向以人民健康为中心转变。预防是ZUI经济ZUI有效的健康策略。
★药物经济学是研究如何使用有限的药物资源实现更好的健康效果改善的交叉学科。制定中国药物经济学评价指南至关重要。国家有关决策部门越来越明确药物经济学评价在基本卫生制度、全民医保制度、国家基本药物政策中的重要作用，将其作为药品价格谈判的重要内容，在基本药物遴选调整中纳入药物经济学评价方法。
★国家医疗保障局明确指出“对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种”。展望未来，药物经济学在“健康中国2030”和深化国家医改中的科学评价作用必将越发重要。
★第一，作为 《中国药物经济学评价指南（2020中英双语版）》（以下简称《指南》）的导读，其紧扣《指南》。对《指南》提出的关键研究设计和方法进行详细介绍，对《指南》提出的一些重要建议进行讨论，使读者能够更好理解《指南》所介绍的研究方法及其基本原理。
★第二，作为《中国药物经济学评价指南（2020中英双语版）》（以下简称《指南》）的导读，其细化方法对比与讨论。对《指南》针对同一研究问题的不同研究思路和方法进行比较和讨论，有助于加深读者对相关方法的理解。读者可参考本导读的讨论内容选择适宜的研究思路与方法，更科学地解决实际研究问题。
★第三，作为《中国药物经济学评价指南（2020中英双语版）》（以下简称《指南》）的导读，其立足学科发展前沿。在细化《指南》提出的操作规范和建议的同时，结合既往研究经验和本领域全新研究进展，对相关理论及方法的发展方向进行探讨，这有助于读者开拓更广泛、更前沿的研究视野，推动药物经济学的学科发展。
★第四，作为《中国药物经济学评价指南（2020中英双语版）》（以下简称《指南》）的导读，其精选案例。根据《指南》提出的研究方法，从药物经济学领域的中外主流期刊中精选全新的高质量研究案例，使读者通过案例深入了解药物经济学基本研究思路与方法。

“中国药物经济学评价指南（2020版）导读”的基本内容架构

★指南1导读 研究问题：开展一项药物经济学评价前，首先要明确所要探索的研究问题。需要从研究背景、研究目的与问题、研究角度、目标人群、干预措施、对照选择等方面明确研究问题。

★指南2导读 研究设计：应根据研究问题以及可利用的资源，选择合适的研究设计类型并确定样本量、研究时限，以及确定由于研究设计和资源本身的局限性而需进行的假设。

★指南3导读 成本：是指用于投入产品生产或提供服务的资源，通常以货币单位进行估算和衡量，是药物经济学评价的主要内容之一。成本分析包括成本确认、成本测量、成本估值。

★指南4导读 贴现：当研究时限为1年以上时，研究应该对发生在未来的成本和健康产出进行贴现。我国《指南》建议采用成本与健康产出均采取每年5%的贴现率进行分析，同时建议在0%~8%之间对贴现率进行敏感性分析，以了解贴现率变化对总成本以及研究结果的影响。贴现可以让备选方案的成本和效果可比，可以用于支持现在的决策。

★指南5导读 健康产出：疾病和干预措施对患者的影响分为经济产出、临床产出、人文产出。其中，经济产出是指疾病或干预措施带来的医疗卫生资源消耗或生产力损失等；临床产出是指疾病或干预措施给患者带来的临床指标的变化；人文产出是指疾病或干预措施引起的患者主观感受的变化，主要指对健康相关生命质量的影响。药物经济学评价中，将经济产出归为成本，而将临床产出和人文产出归为健康产出。

★指南6导读 评价方法：药物经济学评价方法根据不同的健康产出指标，分为ZUI小成本分析（CMA）、成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）。在选择评价方法时，应根据疾病和干预措施的特点、数据的可获得性以及评价目的与要求，选择适当的评价方法。

★指南7导读 模型分析：药物经济学研究类型分为基于个体水平数据的研究和模型法研究。模型分析是指用于模拟疾病干预及进展过程来开展药物经济学评价的模型，例如Markov模型、动态传染模型等。

★指南8导读 差异性和不确定性：差异性反映事物间真实存在的差别，无法消除；不确定性反映因研究设计、测量技术或分析方法的不完善，导致估计值与真实值之间可能出现差异。敏感性分析是药物经济学评价中识别与分析不确定性的主要方法，包括单因素敏感性分析、情境分析、概率敏感性分析等。

★指南9导读 公平性：包括机会公平和结果公平。机会公平是指不同经济社会状态（年龄、性别、种族、职业等）和健康状况的群体在具有同样的治疗需求时，有同等的机会获得相同的医疗服务。结果公平是指不同经济社会状态的群体具有相同的健康状况。药物经济学评价中，关注机会公平，兼顾结果公平。

★指南10导读 外推性：也称可转移性、可移植性。通常涉及两个层面：一是从某个环境或群体中获得的原始研究数据（包括成本、效果等），应用到基于另外一个环境或群体的研究中；二是将某个国家或地区的药物经济学评价结果推广到其他国家或地区。