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罕见病药物临床试验受试者小宝典 洪明晃 编 生活 文轩网
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罕见病药物临床试验受试者小宝典
主编寄语 罕见病是发病率极低的一大类疾病的统称。《中国罕见病定义研究报告2021》定义,即新生儿发病率小于1/万、患病率小于 1/万、患病人数小于 14万的疾病划入罕见病。 因为罕见,公众警觉少,晚期病例多因为罕见,企业研发少,缺医少药多因为罕见,医生经验少,误诊误治多因为罕见,社会关注少,家庭贫困多因为罕见,患者相对少,试验困难多…… 随着社会的发展和诊断的进步,罕见病呈现不断增加的趋势,严重影响身体健康甚至危及生命,给涉及的患者与家庭以及社会增加了沉重的负担,需要引起全社会的关注。 虽然罕见,各界的关注及帮助不能少虽然罕见,科学的研究和诊治不能少虽然罕见,灵活的政策与审批不能少虽然罕见,“健康路上,一个都不能少” 其实,罕见不一定少见,罕见病不应该被忽视。 据报道,全球已发现 7000多种罕见病。 2018年和2023年,国家卫生健康委先后公布了两批罕见病目录,第一批 12null
本书作为继《药物临床试验受试者小宝典》和《肿瘤药物临床试验受试者小宝典》之后的又一力作,再次以科普小册子的形式,为罕见病患者及其家属,以及广大医务人员提供了宝贵的参考指南。 无论您是罕见病患者及其家属,还是从事临床试验研究的专业人员或管理人员,本书都是您迅速掌握罕见病基本概念、诊断方法、治疗方案,以及药物临床试验设计、流程和监管要求的手边书。
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